Cấy ty thể: Hướng đi mới cho y học tái tạo

Cấy ghép nội tạng đã trở nên quen thuộc trong y học hiện đại. Tuy nhiên, cấy ghép bào quan, những đơn vị chức năng nhỏ trong tế bào, vẫn còn là một khái niệm mới mẻ. Cũng giống như các cơ quan trong cơ thể, bào quan đảm nhiệm những chức năng sống còn của tế bào. Do đó, việc thay thế các bào quan già cỗi bằng các bào quan mới trong những tế bào suy yếu là điều hoàn toàn hợp lý về mặt lý thuyết, và giờ đây, điều đó đang dần trở thành hiện thực với ty thể.

Ty thể, thường được ví là trạm năng lượng của tế bào, có vai trò phân giải glucose để cung cấp năng lượng cho quá trình trao đổi chất. Việc đưa ty thể khỏe mạnh vào tế bào bị tổn thương được xem là một bước đột phá trong y học tái tạo. Nhưng chức năng của ty thể không chỉ dừng lại ở đó.

Có nguồn gốc từ vi khuẩn cổ đại từng sống cộng sinh với tổ tiên đơn bào của loài người, ty thể đảm nhiệm nhiều nhiệm vụ thiết yếu như phân hủy axit béo và axit amin dư thừa, tổng hợp heme (thành phần của hemoglobin), kích hoạt quá trình tự chết của tế bào bị hư hỏng hoặc ung thư, điều tiết nồng độ ion canxi và truyền tín hiệu trong tế bào. Đặc biệt, ty thể còn sở hữu hệ gen riêng, một di sản từ thuở còn tồn tại độc lập.

Với loạt chức năng sống còn, ty thể khi bị hư hỏng có thể dẫn đến nhiều bệnh lý, từ rối loạn bẩm sinh do đột biến gen ty thể đến các bệnh liên quan đến tuổi già như tiểu đường hay tim mạch. Nếu kỹ thuật cấy ghép ty thể được chứng minh hiệu quả, tiềm năng ứng dụng là rất lớn.

Một trong những người tiên phong trong lĩnh vực này là bác sĩ James McCully (Trường Y Harvard). Ông phát triển phương pháp điều trị tổn thương ty thể ở trẻ sinh non bị thiếu máu cục bộ cơ tim. Những trẻ này thường cần đến máy tim-phổi hỗ trợ và chỉ khoảng 60% sống sót. Tuy nhiên, trong một thử nghiệm lâm sàng cách đây hơn 4 năm, tỉ lệ sống sót đã tăng lên 80% khi áp dụng kỹ thuật cấy ghép ty thể.

Quy trình của bác sĩ McCully gồm lấy một mẫu mô nhỏ từ thành bụng trẻ sơ sinh, chiết xuất ty thể bằng máy ly tâm rồi truyền trở lại vào tim. Ty thể mới kích hoạt các phân tử tín hiệu giúp ngăn viêm và ức chế quá trình tự chết của tế bào. Vài ngày sau, ty thể ghép đã "định cư" trong mô tim, giúp phục hồi chức năng tim lâu dài.

Hiện phương pháp này đang được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) xem xét, với hy vọng mở rộng điều trị sang các cơ quan khác như tim, phổi, thận và chi bị thiếu máu cục bộ ở người lớn.

Không chỉ bác sĩ McCully, nhiều nhà khoa học khác cũng đang theo đuổi hướng nghiên cứu này. Bác sĩ Lance Becker (Viện Feinstein, New York) chuẩn bị thử nghiệm kỹ thuật tương tự trên trẻ sinh non. Trong khi đó, bác sĩ Melanie Walker (Đại học Washington, Seattle) đã thử nghiệm điều trị đột quỵ bằng cách truyền ty thể trực tiếp vào vùng não bị tắc mạch, nhằm ngăn tế bào thần kinh tự hủy. Dù thử nghiệm ban đầu chỉ gồm bốn bệnh nhân để kiểm tra độ an toàn, kết quả cho thấy dấu hiệu khả quan.

Bác sĩ Walker còn đang nghiên cứu điều trị hội chứng Pearson, bệnh hiếm gặp do mất đoạn DNA trong ty thể, gây thiếu máu và rối loạn tuyến tụy. Bà dự định tách tế bào gốc tạo máu của bệnh nhân, làm giàu chúng bằng ty thể khỏe mạnh lấy từ bạch cầu người mẹ (không mang đột biến), sau đó truyền lại cho người bệnh. Mục tiêu là giúp phục hồi chức năng tạo máu và cải thiện triệu chứng thiếu máu.

Hướng nghiên cứu này đang thu hút sự quan tâm của các công ty công nghệ sinh học. Minovia Therapeutics (Israel) đang phát triển liệu pháp ty thể cho các hội chứng Pearson, Kearn-Sayre (mất đoạn DNA ty thể) và rối loạn sinh tủy. Các thử nghiệm ban đầu cho thấy liệu pháp có thể cải thiện triệu chứng ở trẻ em. Một hướng tiếp cận mới đang được thử nghiệm là sử dụng ty thể lấy từ nhau thai bị loại bỏ thay vì từ cơ thể sống.

Các nhà nghiên cứu kỳ vọng tế bào gốc làm giàu ty thể không chỉ giúp tái tạo máu mà còn có thể “truyền năng lượng” đến các mô bị ảnh hưởng, dựa vào hiện tượng tự nhiên vốn diễn ra trong quá trình tạo máu, liền vết thương và tăng sinh mạch máu. Thậm chí, một nghiên cứu còn phát hiện trong máu có thể chứa đến 3,7 triệu ty thể tự do mỗi ml, cho thấy khả năng tồn tại một “mạng lưới vận chuyển ty thể” chưa từng được biết đến trong cơ thể.

Ngoài các thử nghiệm trên người, nhiều nghiên cứu đang được tiến hành trên mô tế bào và động vật. Tại Harvard, Tiến sĩ Aybuke Celik nghiên cứu tác động của ty thể ghép lên tế bào ung thư tuyến tiền liệt và buồng trứng, với kết quả cho thấy giúp giảm liều hóa trị cần thiết. Trong khi đó, nhóm nghiên cứu tại Đại học Chiết Giang (Trung Quốc) chứng minh trên chuột rằng ty thể ghép có thể ngăn tế bào thần kinh tự hủy, mở ra hy vọng điều trị chấn thương tủy sống và giảm nguy cơ liệt.

Một phát hiện đầy tiềm năng khác đến từ các thí nghiệm nuôi cấy: ty thể ghép có thể “trẻ hóa” các tế bào già ở cấp độ sinh hóa. Điều này có thể lý giải hiện tượng kỳ lạ khi huyết tương của động vật trẻ truyền sang cá thể già giúp kéo dài tuổi thọ, vốn được cho là do các phân tử đặc biệt trong huyết tương, nhưng rất có thể, nhân tố bí ẩn đó chính là… ty thể.

Có thể bạn quan tâm:

Chi tiêu cho thú cưng, sống một mình và “kinh tế cô đơn”

Nguồn The Economist